Опал Сенди, 18 месеци, од Оксфордшир, е родена целосно глува поради аудитивна невропатија предизвикана од прекин на нервните импулси кои патуваат од внатрешното уво до мозокот.
Сега, благодарение на генската терапија која се тестира во Велика Британија и ширум светот, слухот на девојчето е речиси нормален и би можел уште повеќе да се подобри.
Проф. Манохар Бенс, хирург за уво и главен истражувач за испитувањата изјавил за новинската агенција PA дека резултатите се подобри отколку што очекувале и отколку што се надевале.
„Имаме резултати (со Опал) кои се спектакуларни и многу блиску до враќање на нормалниот слух. Затоа се надеваме дека е тоа потенцијален лек“.
Аудитивната невропатија може да биде предизвикана од грешка во генот OTOF, кој е одговорен за создавање на протеин наречен отоферлин. Ова им овозможува на клетките во увото да комуницираат со аудитивниот нерв.
За да се надмине грешката, генската терапија на „новата ера“ што ја развива биотехнолошката компанија Regeneron вметнува активна копија од генот во увото.
Во овој случај, девочето со операција во септември минатата година примило инфузија со активен ген на десното уво.